中国科学家称5年内研究出“地中海贫血”的根治办法

　　记者12月18日从广州举行的第四届广州国际干细胞与再生医学论坛上获悉，中国科研团队在论坛上启动利用诱导多能干细胞技术获得致病基因修复后的地中海贫血病人的造血干细胞项目，患者将通过自身干细胞体外修复获得根治。该项目纳入了2012年中国国家重大研究计划。

　　据项目首席科学家、中国科学院广州生物医药与健康研究院潘光锦博士表示，未来5年内，中科院广州生物医药与健康研究院、中国科学院动物研究所、南方医科大学南方医院、海南医学院等单位的专家将通过诱导性多能干细胞研究，共同探寻治疗单基因遗传病——地中海贫血的新方法。

　　地中海贫血是一种全球常见的慢性溶血性贫血病。在中国，地中海贫血主要分布在四川、云南、贵州、福建、广东等长江流域以南的省区。<<什么是地中海贫血

　　近年来，地中海贫血较佳治疗方法是利用造血干细胞移植。但地中海贫血由于骨髓增生活跃，一般需较多的造血干细胞才容易植入，这极大地限制了这一治疗方法的大规模开展并增加了治疗成本。

　　于是，科学家们“瞄准”了近年来兴起的诱导多能干细胞。潘光锦表示，此次启动的诱导多能干细胞技术治疗地贫项目是采用新型非病毒技术，通过对成体细胞进行重新编程，从而使细胞成为多能干细胞，重新获得分化成多种细胞的能力。项目组将把病人皮肤细胞等体细胞诱导成多能干细胞系，然后通过致病基因的原位修复，进一步分化成有功能的血液干细胞，最终用于移植治疗，从而根治地中海贫血病，并能运用于帕金森综合症、老年痴呆症等疾病的治疗。

　　潘广锦强调，这种技术是用病人自身来源的细胞进行移植，所以不会产生排斥，也降低了住医院的治疗和护理费用，而新的治疗成本可能只有传统疗法的五分之一左右。他还说，若能成功证明此治疗方法有效，在临床上将会迅速广泛运用。

　　据悉，2007年底，中国科学院广州生物医药与健康研究院成功诱导出多能干细胞，是继日本、美国之后第三个掌握该技术的国家。

　　知识链接：如何预防地中海贫血？

　　1、开展人群普查和遗传咨询、作好婚前指导以避免地贫基因携带者之间联姻，对预防本病有重要意义。采用基因分析法进行产前诊断，可在妊娠早期对重型β和α地贫胎儿作出诊断并及时中止妊娠，以避免胎儿水肿综合征的发生和重型β地贫患者出生，是目前预防本病行之有效的方法。

　　2、地中海型贫血带因者外表、成长与正常人无异。

　　3、维他命之补充 同平常人，于医师认为必要时投予。因外表不易查觉此病，常被给予铁剂补血，应注意。

　　4、婚前检查：结婚对象应检验是否为地中海型贫血带因者，若是则特别注意产前检查。

　　5、产前检查：若夫妻均为带因者，每胎怀孕第12周以后即应抽取胎儿检体检，若确定为地中海型贫血重型胎儿即可予人工流产，以免将来照顾上的负担。