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0-1岁疾病
2017/7/27 14:18:00
冰清09
请问戈谢病一般有哪些有效的治疗办法?我宝宝被诊断为戈谢病了。好担心宝宝得不到良好的治疗。
请问一般有哪些有效的治疗办法?最近我的宝宝被诊断为戈谢病了。酶替代疗法是最好的吗?
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专家回答
李洁玲
2017/7/27
伊丽莎白妇产医院 儿科
脾切除:适用于巨脾,伴脾功能亢进者,年龄在5-6岁或5岁以上,可以改善临床症状。对症治疗:包括支持、营养、输血等。对Ⅱ型患者还需止痛、解痉等。戈谢病的治疗包括底物减少疗法、基因治疗、干细胞移植、分子伴侣疗法、酶替代疗法等,其中酶替代疗法是目前戈谢病患者的有效治疗方法。酶替代治疗:基因重组的β-葡糖脑苷脂酶制剂,对于延长患者寿命、提高生存质量有显著效果。绝大多数临床症状改善,脏器不再继续受累。主要用于戈谢病Ⅰ型治疗。
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