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0-1岁疾病
2017/7/27 14:53:00
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治疗小孩子戈谢病,有什么好的方法啊?
治疗小孩子戈谢病,有什么好的方法啊?酶替代疗法是最好的吗?
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专家回答
李洁玲
2017/7/27
伊丽莎白妇产医院 儿科
脾切除:适用于巨脾,伴脾功能亢进者,年龄在5-6岁或6岁以上,可以改善临床症状。 对症治疗:包括支持、营养、输血等。对Ⅱ型患者还需止痛、解痉等。戈谢病的治疗包括底物减少疗法、基因治疗、干细胞移植、分子伴侣疗法、酶替代疗法等,其中酶替代疗法是目前戈谢病患者的有效治疗方法。 酶替代治疗:基因重组的β-葡糖脑苷脂酶制剂,对于延长患者寿命、提高生存质量有显著效果。绝大多数临床症状改善,脏器不再继续受累。主要用于戈谢病Ⅰ型治疗。
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