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0-1岁疾病
2017/7/27 10:47:00
luckly608
治疗患戈谢病的小孩,怎么治疗的啊?
现在医学中,治疗患戈谢病的小孩,具体是怎么治疗的呢?
专家回答
刘丽
2017/7/27
广州市妇女儿童医疗中心 内分泌科
酶替代治疗:基因重组的β-葡糖脑苷脂酶制剂,对于延长患者寿命、提高生存质量有显著效果。绝大多数临床症状改善,脏器不再继续受累。主要用于戈谢病Ⅰ型治疗。 脾切除:适用于巨脾,伴脾功能亢进者,年龄在5-6岁或6岁以上,可以改善临床症状。 对症治疗:包括支持、营养、输血等。对Ⅱ型患者还需止痛、解痉等。戈谢病的治疗包括底物减少疗法、基因治疗、干细胞移植、分子伴侣疗法、酶替代疗法等,其中酶替代疗法是目前戈谢病患者的有效治疗方法。
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